Reklama

Budou mezi námi geneticky modifikovaní lidé? Vědci se rozhodli použít DNA k léčbě krve

 
Další 3 fotografie v galerii
Proměníme tělesnou DNA a zastavíme genetickou mutaci? / Pixabay
K významnému milníku na poli genové terapie dojde v těchto dnech v Evropě. Lidé zde budou, po přijetí několika zásadních regulací, vůbec poprvé geneticky modifikováni.

Proces bude vyžívat tzv. „DNA-splicingové terapie" („splicing" neboli „sestřih" je postsyntetická úprava mediátorové RNA, k níž dochází v jádru eukaryotních organismů. Je to jedna z posttranskripčních modifikací mRNA).

Důvodem k této úpravě je destruktivní krevní porucha (Beta Thalassaemia), které redukuje produkci hemoglobinu a může být s pomocí výše uvedené terapie vyléčena. Připomínáme, že hemoglobin nese kyslík pro tělo a jeho buňky.

Léčebný postup, při němž je do genomu vložena sekvence DNA, přičemž tato sekvence kóduje nějaký nefungující protein, se nazývá genová terapie.

A když se nechají tyto s nemocí Beta Thalassaemia a bez hemoglobinu, vede to k deformacím kostí, anémii, pomalému růstu, únavě a dušnosti.

Vědci z biotechnologické společnosti Crispr věří, že budou schopni proměnit tělesnou DNA a zastavit genetickou mutaci a obnovit správné úrovně hemoglobinu. Bude to vůbec první nemoc, jež se bude na úrovni DNA léčit a jak tvrdí experti, zkoušky vypadají slibně. Podobné mimochodem proběhly i v Číně, ale zde nejsou natolik restriktivní regulace jako v Evropě a USA.

Na klidu může pochybovačům přidat to, že nejde o zcela novou věc – tato metoda se již využívá cca 30 let (tedy doplnění DNA do poškozených buněk v rámci zvýšení jejich efektivity). Jak se ukazuje, verze u Crispr je levnější a dlouhodobější řešení.

I když tato metoda bude použita (doufejme) jednoho dne běžně na pacientech, je tu stále problém, že k ní bude docházet standardně mimo tělo: kmenová buňka se vezme z těla a pak se zformuje do podoby krvinky a následně lékaři vyříznou část defektní DNA. Nechají buňku dorůst a pak ji vrátí na nemocné místo (zde konkrétně do kostní dřeně, aby se mohli generovat krvinky se správnou funkcí). Ale nějak se začít musí.

 
Buďte první

Mohlo by vás zajímat