Vědci testují unikátní metodu: Může utlumit zmutovaný gen

Podáním léčivé látky lze utlumit zmutovaný gen superoxid dismutázy SOD1 / Ústav živočišné fyziologie a genetiky AV ČR
Týmu vědců pod vedením Martina Maršaly z Kalifornské univerzity v San Diegu se podařilo úspěšně otestovat novou operačně-aplikační metodu. Ta by v budoucnu mohla zpomalit postup amyotrofní laterální sklerózy (ALS), degenerativního onemocnění nervů a svalů, s nímž například dlouho bojoval legendární fyzik Stephen Hawking.

Na výzkumu se podíleli vědci z Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR a Ústavu makromolekulární chemie AV ČR. Unikátní metoda „subpiální aplikace“ míří přímo pod měkkou plenu skrze krční, hrudní a bederní míchu a také skrze mozkové motorické centrum a jejím úkolem je – aniž by mozek či míchu jakkoli narušila – podáním léčivé látky utlumit zmutovaný gen superoxid dismutázy SOD1.

Unikátní metoda „subpiální aplikace“ míří přímo pod měkkou plenu skrze krční, hrudní a bederní míchu a také skrze mozkové motorické centrum a jejím úkolem je – aniž by mozek či míchu jakkoli narušila – podáním léčivé látky utlumit zmutovaný gen superoxid dismutázy SOD1.

Podstatnou roli ve výzkumu měli Štefan Juhás a Jana Juhásová z Centra PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AVČR v Liběchově, které již deset let spolupracuje s americkou Neuroregeneration Laboratory na Kalifornské univerzitě v San Diegu.

„Výzkum na myších modelech ukázal, že jednorázová injekce v úrovni krční a bederní míchy u dospělých myší těsně před vypuknutím onemocnění způsobí dlouhodobý útlum onemocnění. Léčba aplikovaná po vypuknutí nemoci zamezuje dalšímu zhoršování choroby,“ komentuje nadějné výsledky Martin Maršala z Kalifornské univerzity.

Pro testování nové techniky na modelu velkého zvířete bylo vybráno liběchovské transgenní miniprase. Kvůli podobnosti lidské míchy s míchou dospělých miniaturních prasat představuje model velkého zvířete zásadní krok před zahájením klinických zkoušek u lidských pacientů. Pro zdařilý chod experimentů bylo zapotřebí potlačit vlastní imunitní reakci zvířat vhodným imunosupresivem.

Přípravou polymerních mikrosfér s řízeným uvolňováním aktivní látky pro model miniaturního prasete se zabývala Hana Studenovská z oddělení Biomateriálů a bioanalogických systémů vedeným Vladimírem Proksem z Ústavu makromolekulární chemie. Oba ústavy spojuje dlouholetá spolupráce právě v oblasti neurodegenerativních onemocnění (traumatické poškození míchy, Huntingtonova choroba, chronická bolest) a tkáňového inženýrství (nanovlákenné polymerní nosiče pro implantaci buněk sítnicového pigmentového epitelu).

Mohlo by vás zajímat

Reklama