Budou mezi námi geneticky modifikovaní lidé? Vědci se rozhodli použít DNA k léčbě krve

 
Další 3 fotografie v galerii
Proměníme tělesnou DNA a zastavíme genetickou mutaci? / Pixabay
K významnému milníku na poli genové terapie dojde v těchto dnech v Evropě. Lidé zde budou, po přijetí několika zásadních regulací, vůbec poprvé geneticky modifikováni.

Proces bude vyžívat tzv. „DNA-splicingové terapie" („splicing" neboli „sestřih" je postsyntetická úprava mediátorové RNA, k níž dochází v jádru eukaryotních organismů. Je to jedna z posttranskripčních modifikací mRNA).

Důvodem k této úpravě je destruktivní krevní porucha (Beta Thalassaemia), které redukuje produkci hemoglobinu a může být s pomocí výše uvedené terapie vyléčena. Připomínáme, že hemoglobin nese kyslík pro tělo a jeho buňky.

Léčebný postup, při němž je do genomu vložena sekvence DNA, přičemž tato sekvence kóduje nějaký nefungující protein, se nazývá genová terapie.

A když se nechají tyto s nemocí Beta Thalassaemia a bez hemoglobinu, vede to k deformacím kostí, anémii, pomalému růstu, únavě a dušnosti.

Vědci z biotechnologické společnosti Crispr věří, že budou schopni proměnit tělesnou DNA a zastavit genetickou mutaci a obnovit správné úrovně hemoglobinu. Bude to vůbec první nemoc, jež se bude na úrovni DNA léčit a jak tvrdí experti, zkoušky vypadají slibně. Podobné mimochodem proběhly i v Číně, ale zde nejsou natolik restriktivní regulace jako v Evropě a USA.

Na klidu může pochybovačům přidat to, že nejde o zcela novou věc – tato metoda se již využívá cca 30 let (tedy doplnění DNA do poškozených buněk v rámci zvýšení jejich efektivity). Jak se ukazuje, verze u Crispr je levnější a dlouhodobější řešení.

I když tato metoda bude použita (doufejme) jednoho dne běžně na pacientech, je tu stále problém, že k ní bude docházet standardně mimo tělo: kmenová buňka se vezme z těla a pak se zformuje do podoby krvinky a následně lékaři vyříznou část defektní DNA. Nechají buňku dorůst a pak ji vrátí na nemocné místo (zde konkrétně do kostní dřeně, aby se mohli generovat krvinky se správnou funkcí). Ale nějak se začít musí.

 
Buďte první

Mohlo by vás zajímat

Reklama